Швейцарський фармгігант заявляє, що наукова платформа біотехнологічної компанії, викупленої минулого року, може застосовуватися не лише при мʼязових дистрофіях.
Avidity Biosciences відома передусім як автор технології, що дозволяє доставляти РНК-препарати у важкодоступні для цього класу ліків м’язові тканини – для створення таких ліків компанія розробила унікальну технологічну платформу.
Поглинання Avidity Biosciences в 2025 році принесло Novartis три перспективні програми – кон’югати «антитіло-олігонуклеотид», які перевірялися в випробуваннях пізніх стадій при руйнівних захворюваннях з обмеженими варіантами лікування: хворобі Дюшенна, плече-лопатково-лицьовій міопатії та міотонічній дистрофії типу 1. Кожен із кандидатів мав забезпечити відновлення функції м’язів. Наразі Novartis рухається в просуванні розробок Avidity Biosciences чітко за графіком і планує подачу відповідних реєстраційних досьє в 2026-2028 роках.
Хоча сума угоди була величезною – 12 мільярдів доларів США, генеральний директор Novartis Вас Нарасімхан одразу став на захист цієї інвестиції. Як пояснив керівник відділу нейронаук Novartis Боб Балох, головна цінність угоди полягає саме в науковому підході, який згодом хочуть перенести на інші терапевтичні сфери — зокрема, лікування хвороби Альцгеймера та Паркінсона.
Технологія Avidity Biosciences базується на використанні трансферинових рецепторів, які розташовані на поверхні клітин і в нормальних умовах транспортують залізо всередину. Конʼюгати Avidity Biosciences використовують спеціальний ліганд, що звʼязується з цим рецептором, фактично «зламуючи» природний процес, аби таємно доставити генетичний вантаж безпосередньо в клітину. Оскільки трансферин експресується в різних тканинах, структуру звʼязування можна тонко налаштувати так, щоб препарат цілеспрямовано проникав у конкретні типи тканин.
