Категорія: Новини

Акції BridgeBio дорожчають після клінічних перемог препарату для лікування карликовості

Дата публікації: 23 лютого 14:00

Фармкомпанія оприлюднила позитивні дані дослідження III фази з оцінки інфігратинібу при ахондроплазії — найпоширенішій формі карликовості, яка становить близько 70% усіх випадків карликовості з непропорційною статурою.

У дослідженні III фази PROPEL 3 за участю дітей віком до 8 років з ахондроплазією щоденний пероральний прийом експериментального інгібітора FGFR3 забезпечував збільшення річної швидкості росту приблизно на 2 см порівняно з плацебо. У підгрупі дітей віком від 3 до 8 років також спостерігалося покращення пропорційності тіла.

Препарат добре переносився; серйозних токсичних реакцій або випадків вибування з дослідження через побічні ефекти не було; дослідники зафіксували три випадки незначного підвищення рівня фосфатів.

«Ахондроплазія — генетичне захворювання, спричинене мутаціями FGFR3, яке впливає не лише на зріст, а й на фізичне функціонування та незалежність, що може негативно позначатися на житті людини. Ці найкращі у своєму класі результати підкреслюють трансформаційний потенціал інфігратинібу стосовно впливу на аспекти ахондроплазії, що виходять за межі лінійного росту, причому препарат приймається перорально», — зазначив головний дослідник PROPEL 3 Раві Саваріраян із Науково-дослідного інституту дитячої лікарні Мердока в Мельбурні (Австралія).

BridgeBio планує подати заявки на реєстрацію інфігратинібу у США та Європі в другій половині цього року. У разі схвалення препарат може стати пероральною альтернативою Voxzogo (восоритид) від BioMarin, присутнього на ринку з 2021 року. Цей препарат вводиться щоденно підшкірно з корекцією дози залежно від маси тіла.

Voxzogo наразі є єдиним схваленим препаратом для лікування ахондроплазії у США та Європі й доступний у понад 50 країнах світу. Його було схвалено на основі даних про покращення річної швидкості росту на 1,4–1,5 см порівняно з плацебо. BioMarin прогнозує, що продажі Voxzogo за 2025 рік можуть перевищити 900 млн доларів, що виведе його на рівень блокбастера (понад 1 млрд доларів) у 2026 році.

BridgeBio також прискорює плани щодо дослідження препарату при гіпохондроплазії — іншій, зазвичай легшій формі карликовості, опосередкованій FGFR3. Гіпохондроплазія зазвичай спричиняє менш виражені симптоми з незначним впливом на кінцівки. За деякими оцінками, вона трапляється так само часто, як і ахондроплазія, проте рідше діагностується.