FDA зареєструвало препарат для лікування синдрому Барта після довгих зволікань

FDA надало прискорене схвалення препарату, відомому як еламіпретид, що продаватиметься біотехнологічною компанією Stealth BioTherapeutics під торговою назвою Forzinity.

Еламіпретид – перший у своєму класі стабілізатор мітохондріальної функції. Він представляє собою пептид, що складається із чотирьох амінокислот, який легко проникає через клітинні мембрани та тимчасово локалізується у внутрішній мітохондріальній мембрані, де оборотно звʼязує фосфоліпід кардіоліпін, стабілізуючи його в умовах окисного стресу. Еламіпретид відновлює біоенергетичні функції мітохондрій, стримує виникнення реактивних форм кисню, посилює процес цільової доставки АТФ, не впливаючи при цьому на нормально функціонуючі мітохондрії.

Американський регулятор визнав еламіпретид «ймовірно достатнім» для користі пацієнтам на основі даних випробувань середньої стадії. Stealth BioTherapeutics має підтвердити його ефективність у післяреєстраційному плацебо-контрольованому дослідженні.

Синдром Барта — спадкове захворювання, що супроводжується дисфункцією мітохондрій. Хвороба послаблює скелетні та серцеві м’язи й протікає з кардіоміопатією, затримкою росту, нейтропенією, що підвищує ризик розвитку важких бактеріальних інфекцій та сепсису. Forzinity стане першим препаратом, схваленим FDA для лікування синдрому Барта.

Наразі Stealth BioTherapeutics співпрацює з агентством, щоб узгодити дані, необхідні для розширення використання її препарату у дітей, які наразі не відповідають критеріям схвалення. Лише приблизно половина пацієнтів з синдромом Барта доживають до набору ваги у 30 кілограмів – порогу, при якому дозволено використання еламіпретиду.