Vertex Pharmaceuticals відмовиться від вірусних векторів в препаратах генотерапії

Представник Vertex Pharmaceuticals підтвердив галузевому ресурсу Fierce Biotech, що компанія вирішила «не продовжувати використовувати вектори на основі аденоасоційованих вірусів як механізм доставки для програм генної терапії».

Та, попри відхід від використання цієї поширеної транспортної системи, представник фармвиробника наголосив, що Vertex виконає існуючі зобов’язання щодо клітинних та генних активів.

Отже, американська фармацевтична компанія не зупинятиме глобальний лонч свого препарату генотерапії Casgevy, схваленого для лікування серповидноклітинної анемії та бета-таласемії, а також продовжить розробку зіміслеселу (zimislecel) – кандидату, створеного для етіотропної терапії діабету 1 типу. Крім того, Vertex Pharmaceuticals підтримуватиме інвестиції в дослідження існуючих кандидатів, розроблених для лікування м’язової дистрофії та інших захворювань.

Як зазначає Fierce Biotech, багато інших гравців, що лідирують у сфері персоналізованої медицини, теж відійшли від використання аденоасоційованих вірусів, оскільки «галузь генної терапії переживає період самоаналізу».

Втім, припинення розробки вірусних векторів — не єдина зміна в R&D-стратегії Vertex Pharmaceuticals за останній час. У лютому компанія відмовилася від проекту з редагування генів in vivo, який вона реалізовувала на пару з Verve Therapeutics.