Boehringer Ingelheim готова запустити випробування інгаляційного засобу від муковісцидозу

Теоретично немає жодних причин, з яких інгаляційні генетичні препарати не повинні працювати при муковісцидозі, але переконливі дані щодо цих кандидатів поки що не зібрані. Boehringer Ingelheim заповнить цю прогалину — її актив протестують у випробуванні фази 1/2 під назвою LENTICLAIR 1, яке буде проведено фармкомпанією у співпраці з Консорціумом респіраторної генної терапії Великої Британії (GTC) та контрактною організацією OXB.

У цьому клінічному дослідженні вчені будуть підбирати оптимальну дозу експериментального препарату в групі дорослих пацієнтів.

Попередньо, результати LENTICLAIR 1 мають бути опубліковані у 2027 році.

Кандидат Boehringer Ingelheim BI 3720931 був створений на основі лентивірусного вектора та призначений для вставки функціональної копії гена CFTR у ДНК епітеліальних клітин дихальних шляхів. Попередньо, він має задовольнити теоретичні потреби приблизно від 10% до 15% пацієнтів з певними мутаціями гену CFTR, для яких випускають відповідних модуляторів CFTR. Втім, вважається що новий препарат допомагатиме пацієнтам з муковісцидозом незалежно від типу мутації, яких на сьогодні налічується вже понад дві тисячі.