Американський розробник засобів генної терапії на основі вірусних векторів передасть японській Nippon Shinyaku певні права на два експериментальних препарати.
В рамках угоди, яка принесе їй принаймні 110 мільйонів доларів США у вигляді авансу, а також до 700 мільйонів у вигляді гонорарів, які в основному пов’язані з майбутніми продажами, Regenxbio передасть Nippon Shinyaku американську та азійську ліцензії на два кандидата.
Один із цих активів, RGX-121, створювався для лікування синдрому Хантера – генетичного мультисистемного прогресуючого розладу, спричиненого дефіцитом лізосомального ферменту ідуронат-2-сульфатази, який має широкий спектр можливих варіантів перебігу – від відносно легкого (переважно соматичні прояви, нормальний інтелект) і повільно прогресуючого до надзвичайно тяжкого (рання інвалідизація, смерть).
RGX-121 може отримати схвалення в США вже наприкінці цього року. В такому випадку він стане першим варіантом генотерапії синдрому Хантера.
Другий актив, RGX-111, лікує інший тип мукополісахаридозу, який називається синдромом Гурлера – рідкісної хвороби лізосомального накопичення, що пов’язане з дефіцитом ферменту альфа-L-ідуронідази. На сьогодні RGX-111 перебуває на ранніх етапах розвитку.
Regenxbio керуватиме майбутніми клінічними розробками як RGX-121, так і RGX-111, і відповідно до угоди відповідатиме за виробництво обох продуктів для Nippon Shinyaku. Також за розробником залишаться права на продаж цих препаратів за межами США та Азії.
Regenxbio раніше передавала ліцензії на свої технології таким компаніям, як Eli Lilly, Novartis і Astellas. Угода з Nippon Shinyaku стала для неї першою після того, як давній генеральний директор компанії Кеннет Міллз пішов у відставку, після чого його змінив Керран Сімпсон.