Провідні гравці спасували перед складною природою бічного аміотрофічного склерозу

Згідно з результатами останніх досліджень, ні фозиготіфатор від AbbVie і Calico, ні DNL343 від Denali бічного аміотрофічного склерозу не змогли сповільнити прогресування захворювання. Обидві молекули активують білковий комплекс eIF2B, захищаючи нейрони, запобігаючи подальшій агрегації білка TDP-43.

Фозиготифікатор і DNL343 оцінювались в Масачусетській лікарні загального профілю в рамках дослідження фази 2/3HEALEY ALS Platform в окремих схемах. Проте жоден кандидат не сповільнив прогресування БАС порівняно з плацебо через 24 тижні лікування. Також були пропущені ключові вторинні кінцеві точки — м’язова сила та дихальна функція.

Невдачі цих двох активів можуть мати наслідки для Bristol Myers Squibb, яка декілька років ліцензувала кандидата, таргетованого на eIF2B, у Evotec.

Втім, були і підстави для оптимізму: висока доза фозиготифікатора уповільнювала зниження м’язової сили і потенційно впливала на функцію легенів.

Щодо DNL343, то Denali Therapeutics заявила, що більш повний аналіз даних буде доступний пізніше цього року.

Заявляється, що HEALEY ALS Platform триватиме до тих пір, поки не будуть знайдені безпечні та ефективні методи лікування БАС.