Новий дозвіл на застосування таргетного препарату при нещодавно діагностованому раку крові суттєво збільшить його цільову аудиторію.
FDA схвалило за прискореною процедурою інгібітор STAMP Scemblix (асцимініб) для лікування дорослих з позитивним за філадельфійською хромосомою нещодавно діагностованим хронічним мієлоїдним лейкозом у хронічній фазі.
Позитивне рішення американського регулятора ґрунтується на результатах випробування фази III ASC4FIRST за участю 405 пацієнтів, в якому асцимініб при застосуванні у дозі 80 мг на добу забезпечив на 48-му тижні вищу частоту основної молекулярної відповіді (MMR) при порівнянні зі стандартом лікування на вибір дослідника (зазвичай це тирозинкіназний інгібітор чи іматиніб).
Так, при порівнянні з тирозинкіназним інгібітором Scemblix був кращим за показником MMR на 20%, при порівнянні з іматинібом – на 30%.
«Попри численні досягнення в цій галузі, пацієнтам, як і раніше, потрібні високоефективні варіанти лікування зі сприятливим профілем переносимості, які допоможуть їм досягти значних результатів при лікуванні хронічних захворювань», — прокоментував президент Novartis у США Віктор Булто.
Повне схвалення Scemblix для цього нового показання залежатиме від підтверджуючого дослідження. Тим часом ASC4FIRST триває, і наступний запланований аналіз для оцінки ключової вторинної кінцевої точки разом з додатковими кінцевими точками проведуть на 96-му тижні лікування.
До цього Scemblix був схвалений у кількох країнах за межами США, включаючи ЄС, Японію, Швейцарію та Великобританію, у тому числі для лікування дорослих пацієнтів з хронічним мієлоїдним лейкозом із резистентністю або непереносимістю як мінімум двох або більше попередніх ліній терапії. У США цей препарат повністю схвалений для застосування у раніше пролікованих дорослих.