LoQus23 зібрала кошти на просування препарату для лікування хвороби Хантінгтона

Стартап LoQus23 Therapeutics, заснований кілька років тому венчурною компанією Forbion, витратить ці гроші на доклінічні та клінічні дослідження з оцінки головного свого активу — низькомолекулярного інгібітору MutSβ.

Ця невелика молекула націлена на MutSβ — білковий компонент системи репарації помилок реплікації (MMR), який вважається головною молекулярною ланкою патогенезу хвороби Хантінгтона.

Як відзначив член правління LoQus23 Therapeutics Рогір Русвінкель, «MutSβ виглядає найбільш багатообіцяючою та найкраще перевіреною мішенню з потенціалом зупинити прогресування хвороби».

LoQus23 Therapeutics створила низку інгібіторів малих молекул, націлених на MutSβ і MutSα, інший компонент системи репарації помилок реплікації. Вважається, що ці гетеродимерні протеїни причетні до розвитку принаймні трьох десятків спадкових захворювань. Таким чином, компанія шукає шляхи подолання не лише хвороби Хантінгтона, а й інших генетичних розладів, яку на сьогодні не мають задовільних варіантів лікування.

Клінічну дослідження з оцінки провідного кандидату LoQus23 Therapeutics планується розпочати в 2026 році. Паралельно компанія намагається розробити пероральну форму цього препарату для підвищення прихильності до терапії та комфорту застосування.