Перший препарат від спадкової геморагічної телеангіектазії успішно завершив випробування

Спадкова геморагічна телеангіектазія (СГТ) – орфанне захворювання, котре вважається другим за поширеністю спадковим розладом згортання крові у світі,та попри це не має затверджених методів патогенетичного лікування. Майже всі пацієнти з СГТ страждають від непередбачуваних, часто частих і виснажливих носових кровотеч, які вважаються найінформативнішим показником загальної активності захворювання.

Vaderis Therapeutics – перша компанія, що запропонувала свій варіант лікування спадкової геморагічної телеангіектазії, розробивши VAD044 — пероральний алостеричний інгібітор протеїнкінази В \ AKT з режимом прийому один раз на добу.

В останньому випробуванні VAD044 взяло участь 75 пацієнтів із СГТ, яких розподілили в групи 30 чи 40 мг VAD044 та плацебо; лікування тривало протягом 12 тижнів.

Наприкінці дослідження пацієнти, які отримували дозу 40 мг, показали клінічно значуще зменшення частоти, тривалості та днів без носових кровотеч. Також спостерігався регрес судинних уражень, пов’язаних із захворюванням.

Наразі розробник препарату співпрацює з регуляторними органами задля запуску клінічного дослідження з оцінки VAD044 наступної фази.

Vaderis Therapeutics — швейцарська біотехнологічна компанія клінічної стадії, яка розробляє методи лікування рідкісних і орфанних захворювань, пов’язаних із судинними мальформаціями (вадами розвитку судин).