LEO Pharma потерпіла невдачу з препаратом від іхтіозу

Провідний кандидат Timber Pharma TMB-001, розроблений для лікування вродженого іхтіозу не досяг кінцевих точок у клінічному дослідженні ASCEND. Відповідно, фармвиробник не буде відправляти цей препарат на реєстрацію.

TMB-001 — топічний засіб, сформульований на основі добре зарекомендувавшого себе ретиноїду – ізотретиноїну.

В ASCEND TMB-001 перевірявся у пацієнтів віком від шести років або з аутосомно-рецесивним вродженим іхтіозом, який викликає серйозні симптоми приблизно у двох третин пацієнтів, а також у хворих з дещо легшою формою X-зчепленого рецесивного іхтіозу.

Варто зазначити, що LEO Pharma придбала розробника TMB-001 за вигідною ціною — за 36 мільйонів доларів США, 14 з яких були виплачені авансом — оскільки минулого року Timber Pharma подала заяву про банкрутство. Це була скромна ставка на препарат, який мав шанс стати першим схваленим FDA топічним засобом лікування вродженого іхтіозу.

На цей час TMB-001 не випробовується в умовах будь-яких інших показань, хоча й розглядається як потенційний засіб для лікування важкого акне та/або гіперплазії сальних залоз, а також хвороби Дар’є — рідкісного генетичного захворювання, клінічні прояви якого включають рецидивуючі гіперкератотичні папули та бляшки на шкірі.

Хоча майбутнє TMB-001 було поставлене під сумнів, у портфелі розробок Timber Pharma також є TMB-003 – топічний засіб на основі антагоніста ендотеліну А ситакссентану, який вже пройшов до клінічну фазу розробки і демонструє потенціал при лікуванні склеротичних захворювань шкіри.