Орфанний препарат Pfizer провалився у ключовому випробуванні

Дослідження 3 фази CIFFREO оцінювало препарат генної терапії фордадистроген мовапарвовек в когорті пацієнтів в із м’язовою дистрофією Дюшенна віком від 4 до 7 років. Препарат не досягнув первинної кінцевої точки, не покращивши рухову функцію пацієнтів порівняно з плацебо через рік після введення.

Також були пропущені ключові вторинні кінцеві точки, такі як швидкість бігу/ходьби на 10 метрів і час підйому.

Pfizer продовжить спостерігати за всіма учасниками дослідження і ще не вирішила долю фордадистрогена мовапарвовека.

«Ми надзвичайно розчаровані тим, що ці результати не продемонстрували відносного покращення рухової функції, на яке ми сподівалися. Ми плануємо поділитися більш детальними результатами дослідження на майбутніх зустрічах із медиками та пацієнтами, щоб переконатися, що знання, отримані в результаті цього випробування, допоможуть покращити майбутні клінічні дослідження та розробку варіантів лікування, які можуть покращити догляд за хлопчиками, що живуть із синдромом Дюшенна», — прокоментував керівник програми доктор Ден Леві.

Трохи більше ніж місяць тому Pfizer повідомила про смерть хлопчика, який брав участь у випробуванні 2 фази DAYLIGHT – у ньому брали участь пацієнти із м’язовою дистрофією Дюшенна віком від 2 до 3 років. Померлий хлопчик отримав фордадистроген мовапарвовек на початку 2023 року і помер від зупинки серця 3 травня цього року.

Мʼязова дистрофія Дюшенна — спадкове захворювання, яке вражає лише осіб чоловічої статі. Для нього характерна дисфункція дистрофіну, білка, котрий бере участь у звʼязуванні цитоскелета з позаклітинним матриксом, що своєю чергою призводить до дегенерації мʼязових волокон. У пацієнтів розвиваються прогресуюча слабкість проксимальних мʼязів, кардіоміопатія, дихальна недостатність. Хвороба проявляється у ранньому віці.