Відомий препарат від бічного аміотрофічного склерозу провалив вирішальне дослідження

Amylyx Pharmaceuticals повідомила, що її препарат, зареєстрований в США під брендом Relyvrio, не досяг ні первинних ні вторинних кінцевих точок клінічного дослідження 3 фази PHOENIX. Попри гарну переносимість Relyvrio не вдалося значно перевершити плацебо у зміні траєкторії захворювання.

Для Amylyx Pharmaceuticals ці результати стали монументальною невдачею: біотехнологічна компанія з Массачусетса повністю і абсолютно залежить Relyvrio. На тлі поганих новин вартість акцій групи обвалилася більш ніж на 75%.

Раніше деякі аналітики прогнозували, що Relyvrio зможе приносити $1 мільярд доларів або навіть більше щорічних продажів.

Тепер майбутнє компанії під загрозою, адже перед схваленням цього препарату співзасновники Amylyx Pharmaceuticals пообіцяли FDA вилучити його з ринку, якщо він підтвердить свою дієвість у підтверджуючих дослідженнях.

Після оприлюднення результатів PHOENIX компанія заявила, що протягом наступних восьми тижнів поділиться своїми планами щодо подальшого майбутнього Relyvrio. Поки вона обговорюватиме нові дані з регулюючими органами, лікарями та представниками спільноти хворих на бічний аміотрофічний склероз (БАС). Наразі просування продукту призупинено.

Якщо Amylyx Pharmaceuticals справді зупинить продажі свого препарату, у американських пацієнтів з БАС залишаться лише три варіанти фармакотерапії. Один з них, від Biogen, призначений для дуже невеликої частини хворих з певними генетичними мутаціями. Два інших, едаравон і рілузол, дуже далекі від клінічного ідеалу.