Bayer купує права на орфанний кардіопрепарат BridgeBio

Цього разу німецька група планує покращити свої перспективи в сегменті кардіології за рахунок отримання ексклюзивної європейської ліцензії на препарат для лікування транстиретинової амілоїдної кардіоміопатії (ATTR-CM).

В обмін на 310 мільйонів доларів США у вигляді авансу та перших етапних виплат Bayer покладе в портфель розробок пероральний експериментальний препарат під назвою акорамідіс – низькомолекулярний стабілізатор трансритерину, що діє шляхом симуляції експресії варіанта T119M в гені, кодуючому транстиретин. Таким чином акорамідіс стабілізує молекули транстиретину і перешкоджає відкладенню амілоїдних фібрил у міокарді.

В липні цей кандидат продемонстрував високу ефективність та прийнятний профіль безпеки у дослідженні 3 фази.

Остаточна сума виплат розробнику кандидата залишається гнучкою. Як пояснив у коментарі Endpoints News старший віце-президент з корпоративного розвитку BridgeBio Cardiorenal Анант Срідхар, «компонент основного платежу залежатиме від успішності регулювання».

Примітно, що біотехнологічна компанія вже встигла продати права на цей препарат AstraZeneca, тоді як у Сполучених Штатах розвиває його самотужки.

Транстиретинова амілоїдна кардіоміопатія – важке захворювання, викликане відкладенням в тканині міокарда аномально агрегованого білка транстиретину. Цей білок плазми крові в нормі виконує транспортну функцію по відношенню до гормонів щитовидної залози і вітаміну А, але за певних умов набуває здатності до накопичення. Виділяють типи транстиретинового амілоїдозу: мутантний (ТТАm) і дикого типу (ТТАwt) – спадковий і сенільний. Тривалий час вважалося, що ТТАwt — це дуже рідкісне яке захворювання, проте згодом було показано, що серед пацієнтів старше 80 років транстиретинові амілоїдні скупчення в міокарді виявляються в 25% випадків. Існують нечисленні препарати специфічної терапії ТТА, проте ця патологія все ще вважається захворюванням з незадоволеними терапевтичними потребами.