Категорія
Новини

Novartis оприлюднила дані з довгострокової ефективності Zolgensma

Дата публікації
Кількість переглядів
131

Novartis представила проміжні результати двох довгострокових постмаркетингових досліджень на останній конференції Асоціації мʼязової дистрофії (MDA).

У першому дослідженні, LT-001, у всіх дітей, які брали участь у дослідженні, які отримували препарат після появи симптомів СМА, зберігалися раніше досягнуті моторні показники (7,5 років після введення дози). Ще три пацієнти могли стояти зі сторонньою допомогою.

Середній час спостереження з моменту введення Zolgensma становив 6,86 року.

LT-001 — довгострокове клінічне спостереження, що наразі ще триває, що загалом розраховане на 15 років. До нього зараховували дітей, які завершили дослідження I фази START. За даними Novartis, у ньому беруть участь 10 із 12 дітей, які спостерігалися в START.

Інше 15-річне дослідження, LT-002, показало, що всі пацієнти зберегли моторні навички, набуті в попередніх дослідженнях на момент збору даних (23 травня 2022 року). У цю вибірку включалися як симптомні, так і передсимптомні пацієнти, яким Zolgensma вводився або внутрішньовенно, або у вигляді спінальної інʼєкції.

Novartis додала, що всі 18 дітей з LT-002, яких лікували Zolgensma, залишилися живими та не потребували постійної вентиляції, і це додатково демонструє «поступове нарощення рухової функції».