Схвалено препарат для лікування синдрому Ретта

FDA дозволило застосовувати для лікування цієї рідкісної форми розумової відсталості, яка вражає в переважній більшості дівчаток, трофінетид – синтетичний аналог амінотермінального трипептиду інсуліноподібного фактора росту 1.

Це перший схвалений у США лікарський засіб, призначений на лікування синдрому Ретта.

Заявляється, що цей агент знижує запалення, відновлює нейротрофну функцію, нормалізує фенотип мікроглії, а також покращує якість синаптичних звʼязків, що може супроводжуватися покращенням памʼяті та здатністю до навчання.

Трофінетид підтвердив свою ефективність в клінічному дослідженні III фази за участю 187 пацієнтів. FDA дозволило використовувати трофінетид у дітей віком від двох років і старше.

Новий препарат продаватиметься під торговою маркою Daybue. Acadia Pharmaceuticals заявила, що Daybue стане доступним до кінця квітня, але його ціна поки невідома.

За даними Acadia Pharmaceuticals, у США синдром Ретта діагностовано близько 4500 пацієнтів. Це психоневрологічне спадкове захворювання, що призводить до тяжкої форми розумової відсталості. Діагноз встановлюють на даних клінічного спостереження в період раннього розвитку дитини, регулярному оцінюванні фізичного та неврологічного статусу та генетичного тестування, що визначає мутацію гена MECP2 на Х-хромосомі (Xq28).