Тепер і для дітей: Takeda розширила показання орфанного препарату Takhzyro

FDA схвалило Takhzyro (ланаделумаб) — моноклональне антитіло проти калікреїну, що використовується в терапії спадкового ангіоневротичного набряку, яке Takeda придбала в рамках дорогого поглинання Shire.

Takhzyro призначений для запобігання болючих загострень спадкового ангіоневротичного набряку.

Takhzyro вперше був схвалений FDA у 2018 році для пацієнтів 12 років і старше, та з цього часу ланаделумаб можна використовувати для лікування дітей віком від 2 до 12 років.

За даними компанії, попередньо заповнений шприц з однією дозою рекомендується використовувати кожні чотири тижні для пацієнтів віком від 2 до 6 років та кожні два тижні для пацієнтів віком від 6 до 12 років.

Втім, аналітики відзначають, що незабаром у Takhzyro може зʼявитися конкурент, щоправда, непрямий. Наприкінці минулого року свій варіант лікування спадкового ангіоневротичного набряку (поки що експериментальний) представила Intellia. Це NTLA-2002, препарат генотерапії для одноразового використання, який редагує ген, що експресує дефектний білок, тобто усуває першопричину захворювання.