Долаючи невдачі, Vertex просувається у розробці орфанних препаратів

Як і у разі муковісцидозу, цей дефіцит альфа-1-антитрипсину повʼязаний з генетичними дефектами, що призводять до неправильного укладання білків. Для корекції цього захворювання Vertex Pharmaceuticals вже створила дві сполуки, VX-814 та VX-864, проте їх випробування провалилися.

Останнє дослідження запускають незабаром після невтішних результатів двох вказаних лікарських сполук.

Дослідження 1 фази, в якому братимуть участь здорові добровольці, призначене для оцінки безпеки препарату та визначення його відповідної дози для подальших КІ.

Крім того, Vertex Pharmaceuticals заявила, що почне також дослідження 2 фази ще одного препарату, який раніше не продемонстрував достатньо вираженої терапевтичної дії, але все ж таки виглядає не таким безнадійним.

Дефіцит альфа-1-антитрипсину є одним із кількох рідкісних захворювань, які намагається вилікувати американська компанія, намагаючись розширити сферу своєї діяльності поза муковісцидозом. Vertex Pharmaceuticals вже досягла певних успіхів у цьому напрямку, створивши кілька кандидатів, які добре показали себе у випробуваннях при хворобі нирок та діабеті 1 типу.

Також компанія близька до успіху в сегменті серповидно-клітинної анемії та бета-таласемії – препарат, розроблені нею спільно з CRISPR Therapeutics, вже близький до реєстрації.