Vertex дасть діабетикам незалежність від інсуліну

Новий препарат VX-880 являє собою замісну терапію повністю диференційованими клітинами острівців підшлункової залози на основі стовбурових клітин. Після введення стовбурові клітини перетворюються в ендокринні та виробляють інсулін у відповідь на підвищення рівня глюкози в крові. Таким чином VX-880 допомагає замінити тканину підшлункової залози, пошкоджену аутоімунною реакцією, що лежить в основі патогенезу діабету 1 типу.

Vertex Pharmaceuticals повідомляє, що першому пацієнту з діабетом першого типу була зроблена одноразова інфузія VX-880 в половині цільової дози в поєднанні з імуносупресантами. В результаті він досяг надійного відновлення функції острівцевих клітин. Це також призвело до зниження потреби в медичному інсуліні. Переносність терапії була оцінена як на належному рівні. Через 90 днів нові клітини пацієнта стабільно виробляли інсулін і збільшували його вироблення після прийому їжі, як це роблять здорові клітини.

Показник рівня цукру в крові пацієнта впав в середньому з 8,6 до 7,2 — більше зниження, ніж лікарі можуть досягти за допомогою кращих сучасних технологій лікування. Зокрема, пацієнту потрібно всього 3 одиниці інсуліну в день в порівнянні з 34 одиницями до лікування — тобто менше на 91%.

Якщо дані про одне пацієнта не зважають значущими при перевірці традиційних ліків, вони вважаються більш значущими для таких методів лікування, як клітинна і генна терапія. Тому проривну терапію Vertex Pharmaceuticals вже назвали підходом, який змінить правила гри й зробить пацієнтів з діабетом інсуліннезалежними.