Богатые тоже плачут: Как политика Трампа в сфере ценообразования повлияет на фарминдустрию во всем мире?

Любомира Протасюк, Pharma Magazine

Известно, что цены на лекарства в Соединенных Штатах просто заоблачные. И новый президент страны решил снижать их в свойственной ему своеобразной манере: ослабить вожжи регуляторов и выпускать на рынок новые препараты без предварительной строгой проверки. Ожидается, что рынок сам «разберется» с некачественной продукцией. Чем угрожает такое новое положение вещей всему миру?

Благими намерениями

В конце января нынешнего года Дональд Трамп встретился с руководителями компаний Novartis AG, Merck & Co. Inc, Johnson & Johnson, Celgene Corp, Eli Lilly & Co., Amgen Inc, а также с главой лоббистской группы «Фармакологические исследования и производители Америки» (PhRMA), представляющей интересы фармацевтического бизнеса. Президент пообещал представителям отрасли уменьшить сроки регистрации новых лекарств, чтобы американская фарминдустрия расширила производство на территории США и снизила цены на свою продукцию.

Дональда Трампа упрекают в том, что он выдвигает «неясные экономические аргументы в отношении лекарств, отпускаемых по рецепту». Его советники парируют, утверждая, что существующая система регистрации новых препаратов совсем плоха, поэтому они хотят отменить правила, требующие от изготовителей доказательств, что их продукт действительно работает, до того как он поступит в продажу. Консультанты президента заявляют: снятие бремени длительных клинических испытаний позволит уменьшить расходы на выпуск лекарств, а также сократит задержку их выхода на рынок (следует читать между строк, что это пациентам на руку) — мол, рынку можно доверять, он-то уж отсортирует «хорошие» препараты от «плохих».

Однако экономические аргументы мало кого убедили в пользе дерегулирования.

«Покажите, что лекарства работают, прежде чем их продавать!» — призывают ученые.

По мнению специалистов, все страны должны обратить внимание на то, что Америка ослабит стандарты для выведения лекарственных средств на рынок США, так как это повредит здоровью пациентов во всем мире.

Знание истории очень бы пригодилось современной администрации американского президента. В соответствии с законом США от 1938 года о пищевых продуктах, медикаментах и косметических средствах (US Food, Drug, and Cosmetic Act) должна быть доказана безопасность лекарств. В 1962 году законодательство обновили — требования стали жестче: с тех пор продаваемые препараты должны были проходить хорошо контролируемые исследования для проверки терапевтического действия, а FDA, по сути, начало выполнять функцию привратника фармацевтического рынка. Вскоре после этого было ­изъято из продажи более тысячи препаратов — научные обзоры показали, что они либо вовсе неэффективны, либо эффективны, но недостаточно.

Таким образом, свободный рынок, существовавший до 1962 года, не продемонстрировал связи между способностью препарата приносить прибыль и его клинической целесо­образностью. Логично предположить, что это справедливо для любого будущего нерегулируемого рынка.

Экономические аргументы, выдвигавшиеся против жестких требований FDA, начали звучать еще в начале 1970-х годов. Первоначально они продвигались либертарианцами и нео­либеральными экономистами в научно-исследовательских центрах, самый влиятельный и известный из которых — Американский институт предпринимательства в Вашингтоне. С начала 2000-х годов к ним присоединился Манхэттенский институт политических исследований в Нью-Йорке.

Рыночные доводы и контраргументы

Некоторые специалисты полагают, что регулирующие органы «склонны к чрезмерной осторож­ности» и что «бремя проверки эффективности лекарственного ­средства до его поступления на рынок перевешивает выгоды от последующих продаж». Апологеты свободного рынка утверждают, что «плохие» ле­карства могут быть быстро идентифицированы сразу после того, как они поступят в ­продажу, в то время как вред, связанный с нереализованной пользой «хороших», часто невидим. Такие аргументы приводят видные экономисты, к числу которых относятся даже ­лауреаты Нобелевской премии (Милтон Фридман, Гэри Беккер и Вернон Смит): они рекомендуют либо смягчить требования к доказательствам эффективности, либо вовсе отказаться от них.

Чрезмерно строгая система будет ошибаться, «утаивая» безопасные и действенные ле­карства от пациентов. Критики существующих правил часто ссылаются на случай с совершенствованием медикаментозной терапии синдрома Хантера — редкого наследственного дегенеративного заболевания, при котором отсутствие важнейшего ­фермента может оказаться фатальным. Клинические испытания энзим-замещающего препарата Elaprase (idursulfase) означали, что в течение года группа детей получала плацебо вместо средства, в конечном итоге подтвердившего свою эф­­фектив­ность, следовательно — подвергалась риску смерти.

Самые радикальные сторонники дерегулирования утверждают, что рынок может служить единственным арбит­ром полезности лекарства: если препарат хорошо продается, он представляет ценность. Более умеренная точка зрения заключается в том, что достоверную информацию можно собирать после того, как средство уже поступит в продажу, посредством неконтролируемых обсервационных исследований и других ретроспективных, апостериорных анализов.

И наоборот, слабая система регулирования повышает риск столкновения пациентов с побочными реакциями «плохих» лекарств, которые могут быть крайне токсичными. Канонический пример — свыше 10 тысяч врожденных дефектов, спровоцированных талидомидом, седативным препаратом, распространенным во всем мире в конце 1950-х годов (его принимали не только как снотворное, но и как средство от тошноты во время беременности).

Даже в последние 10 лет изначально перспективные лекарства, такие как торцетрапиб (torcetrapib), предназначенный для снижения уровня холестерина и риска сердечно-сосу­дистых заболеваний, или семагацестат (semagacestat), разработанный для улучшения когнитивных функций у людей с болезнью Альцгеймера, были признаны опасными только после того, как были испытаны в больших «объемах». Проведенные ранее клинические исследования с малым количеством участников не позволили заметить ущерб.

Однако существует третий тип ошибок, которые эти аргументы не учитывают, — лекарство может быть ни «хорошим», ни «плохим», а попросту бесполезным. Действи­тельно, не проверенные досконально препараты с равной степенью вероятности могут оказаться достаточно безопасными, но не приносить при этом никакой пользы больным.

В отличие от действующей в США системы, нерегулируемые рынки безнадежны в отсеивании таких лекарств — доказательство тому ­многомиллиардная отрасль гомеопатических и других псевдомедицинских препаратов. Кроме того, в январе 2017 года FDA опубликовало отчет, в котором указало 22 таких продукта: первоначально они были перспективными, но в последующих клинических испытаниях разочаровывали. У 14 из них отсутствовал ожидаемый терапевтический эффект, один оказался небезопасен, а семь сочетали в себе оба этих недостатка.

Некоторые страны, включая Южную Корею и Японию, позволили выпустить на рынок клеточные биопрепараты, такие как стволовые и иммунные клетки, не требуя от производителей убедительных доказательств эффектив­ности. Эти меры помогают стимулировать рост отечественной фармацевтической промышленности, однако вместе с тем приводят к девальвации локального медицинского обслуживания. К тому же такие продукты не допускаются в продажу регуляторами в других странах.

«Пустые» лекарства (даже нетоксичные) наносят реальный вред — это растрата денег и пациентов, и налогоплательщиков. Их маркетинг расходует промышленные ресурсы, которые можно использовать при разработке эффективных методов терапии, отнимает у больных возможность получать действительно полезную медицинскую помощь, внушает потребителям ложные надежды на «чудо-­средства», не говоря уже о том, что лишает научные исследования всякой ценности и порождает цинизм в самих ученых.

Европе тоже следует остерегаться и не только токсичности непроверенных лекарств: заниженные стандарты требований к их ­качеству на крупнейшем американском рынке могут сделать менее конкурентоспособными европейские компании, которые согласно законодательству ЕС придерживаются более высоких стандартов.

К слову, даже без нововведений Трампа FDA одобряет новые препараты быстрее, чем EMA (Европейское агентство по лекарственным средствам): в среднем за 306 дней против 383 — в ЕС. Кроме того, большинство опорных клинических испытаний, проводящихся в США, вовлекает менее тысячи пациентов и длится шесть месяцев и меньше.