Bluebird Bio представила EMA новые данные по препарату за 1,5 миллиона евро

Bluebird Bio, ведущая переговоры с европейскими регуляторами относительно вывода на рынок своего нового продукта, представила долгосрочные данные по своему препарату генной терапии однократного введения бетибеглоген аутотемцел, разработанного для лечения бета-талассемии – наследственного гематологического заболевания, которое приводит к гемолизу эритроцитов.

Согласно результатам исследования третьей фазы, 9 из 10 пациентов, получавших препарат, не нуждались в переливаниях крови. По утверждению компании, все пациенты в исследованиях фазы 3, достигшие независимости от гемотрансфузий, сохранили ее, и стойкость терапевтического эффекта подтверждается данными более ранних исследований. Некоторые пациенты не нуждаются в переливаниях крови уже в течение пяти лет.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) выдало условное разрешение на продажу препарата, который будет распространяться под брендом Zinteglo. Этот тип одобрения означает, что лицензия на препарат должна продлеваться каждый год до получения дополнительных данных, подтверждающих его эффективность и безопасность. Новые результаты могут помочь Bluebird Bio обосновать необходимость использования этого сверхдорогого препарата: в Европе компания установила цену до 1,58 миллиона евро за один укол.

В США утверждение Zinteglo проходит менее гладко: FDA, не приступив к обзору клинических данных, запросило дополнительную информацию о производственных объектах, на которых изготавливается бетибеглоген аутотемцел.