Precision Biosciences займется редактированием генома совместно с Eli Lilly

Неутешительные результаты проекта Precision Biosciences по разработке клеточной терапии аллогенными T-киллерами, редактируемых при помощи нуклеазы Arcus, не остановили развитие бизнеса небольшой биотехнологической компании. Мало того, на днях Precision Biosciences заключила с Eli Lilly сделку на сумму более 100 млн долларов США, которая положит начало их первому совместному проекту, посвященному применению новаторской технологии in vivo. Первоначальным фокусом новой разработки станет мышечная дистрофия Дюшенна.

Технология также включает редактирование генов с использованием нуклеазы Arcus. По утверждению Precision Biosciences, этот метод гораздо лучше подходит для коммерческого использования, чем известный Crispr / Cas9, поскольку благодаря меньшему размеру фермента он позволяет достичь более точного контроля, большей эффективности, а также простоты доставки.

Впрочем, использование нуклеазы Arcus ex vivo в проекте Car-T PBCAR0191 принесло Precision Biosciences разочарование: несмотря на то, что у пациентов с лимфомой отмечался впечатляющий ранний ответ на терапию, у некоторых случился рецидив.

Следует отметить, что в успех Arcus верят не только в Precision Biosciences – над развитием технологии редактирования генома при помощи этой нуклеазы также работают и многие другие биотехнологиеские компании, в числе которых Poseida Therapeutics, Allogene Therapeutics и Crispr Therapeutics.