Novartis и Sangamo займутся генной терапией тяжелых неврологических патологий

В рамках нового сотрудничества Novartis выплатит Sangamo Therapeutics $75 млн авансом – это стоимость «аренды» факторов транскрипции, известных как «цинковые пальцы», для лечения серьезных неврологических нарушений. Также в рамках сделки Sangamo Therapeutics может получить дополнительные 720 миллионов долларов и возместить расходы на всю свою исследовательскую работу.

Исследователи Sangamo Therapeutics ранее продемонстрировали, как они могут усиливать или подавлять экспрессию белков, опосредующих развитие болезней Альцгеймера и Паркинсона, что вызвало интерес к их работе со стороны Biogen и Novartis.

Основной принцип технологии Sangamo Therapeutics заключается в том, что использование домена типа «цинковый палец», часто встречается у белков, взаимодействующих с ДНК или РНК, вставленного предварительно в вирусный вектор, помогает точно корректировать мутации в ДНК. В частности, «цинковые пальцы» распознают определенные «адреса» в геноме и прикрепляют свои молекулы, чтобы помешать находящемуся там промотору. Например, по такому принципу действовала компания Biogen, пытаясь подавить экспрессию генов, ответственных за синтез белков тау и альфа-синуклеина. В случае Novartis все три программы направлены на активацию генов.

Редактирование генома с помощью «цинковых пальцев» является одной из старейших технологий генной терапии. Sangamo Therapeutics использует более современный метод, который позволяет редактировать геном прямо в организме человека и при этом достаточно точно попадать в заданный участок генома: «цинковый палец» способен найти нужный участок ДНК, связаться с ним, чтобы внести туда необходимые изменения. В отличие от традиционного редактирования генов (еще одна область развития Sangamo Therapeutics), этот подход не предполагает двухцепочечных разрывов, что обеспечивает такой терапии преимущества и позволяет лечить болезни, которые не поддаются простой замене генов. «Цинковые пальцы» можно даже в своем роде дозировать – они способны подавлять экспрессию генов с заданной активностью, будь то 20%, 50% или 90%.