Novartis расследует смерть ребенка в клинисследовании Zolgensma

Известное средство генной терапии от Novartis, фактически стоящее на пороге одобрения американским регулятором, неожиданно подложило свинью своим разработчикам в европейском клиническом исследовании: один участвовавший в нем ребенок умер.

Пока что сообщается, что смерть ребенка была вызвана тяжелой респираторной инфекцией и неврологическими осложнениями, однако ожидаются еще результаты вскрытия. По словам независимого совета по мониторингу безопасности данных, единственная смерть в этом испытании не была связана с лечением. Однако Novartis заявила, что «в стремлении к прозрачности» инициирует расследование этого случая.

Другие исследования Zolgensma, разрабатывавшегося для лечения спинальной мышечной атрофии, фатального наследственного заболевания, произвели фурор: на лечение этим средством отвечала в той или иной степени большая часть пациентов.