Тройное лечение муковисцидоза – тройная проблема разработчиков

Дизайн клинических исследований, проведенных по кандидату Proteostasis Therapeutics, к которому добавили уже одобренные два средства от другого производителя, раскритиковали за «очень избирательный подход к обработке фактических чисел».

Этот фактор, ослабляющий полученные в клиническом исследовании данные, а также многие исключенные из него пациенты, сразу же вызвали у инвесторов тревогу, а быстрая распродажа акций компании подтвердила, что дела обстоят действительно плохо.

Акции Proteostatis Therapeutics при открытии упали на 58% и те инвесторы, которые купили акции компании по цене $6,75 в октябре прошлого года, понесли серьезные убытки – после обнародования этих данных их стоимость снизилась до $1,72. Так что мало кто, вероятно, будет утешен обещанием компании продолжить работу по развитию кандидата от муковисцидоза.

Но, возможно, пессимизм не совсем оправдан: Proteostatis Therapeutics разрабатывает несколько таких лекарственных молекул, относящихся к классу модуляторов CFTR: PTI-801, PTI-808 и PTI-428. Пока все они считаются тройной проблемой компании, но сегмент лечения редких заболеваний настолько непредсказуем, что их успех полностью исключать нельзя.