- Категория
- Новости
FDA одобряет первый препарат для лечения миастенического синдрома Ламберта–Итона
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
1006
Препарат Firdapse ранее получил от FDA статус «терапии прорыва» и орфанный статус, а теперь был одобрен госрегулятором подтвердив свою эффективность в двух КИ.
Американские регуляторы одобрили препарат Firdapse (amifampridine) в форме таблеток от компании Catalyst Pharmaceuticals, Inc. для лечения миастенического синдрома Ламберта–Итона (МСЛИ) у взрослых, сообщает WorldPharmaNews.
МСЛИ – редкое аутоиммунное заболевание, нарушающее связь между нервами и мышцами, в результате чего развивается слабость и прочие симптомы. Firdapse – первый препарат, одобренный FDA для лечения МСЛИ.
Эффективность Firdapse изучали в двух клинических исследованиях (КИ), в которых в общей сложности участвовали 64 субъекта, получавших исследуемый препарат или плацебо. В КИ измеряли тяжесть клинических проявлений миастении гравис по шкале количественной оценки (QMGS), позволяющей врачам оценить степень мышечной слабости, а также по шкале Subject Global Impression, согласно которой субъекты исследования ранжировали собственные впечатления о воздействии препарата на их физическое состояние. По результатам измерений по обеим шкалам, эффект лечения был выше в группе Firdapse, чем в группе плацебо.
Ранее FDA присвоило регистрационной заявке на Firdapse статус приоритетного рассмотрения, а самому препарату – статус «терапии прорыва» и орфанный статус.
