QurAlis разработала прорывной препарат от бокового амиотрофического склероза

QRL-201 — первая молекула, разработанная для восстановления экспрессии белка STATHMIN-2 (STMN2) у пациентов с БАС. Этот протеин играет ключевую роль в нейрональном восстановлении, стабильности аксонов и иннервации мышц. Почти у всех пациентов с БАС наблюдается патология, приводящая к потере STMN2.

Результаты промежуточного анализа ANQUR указывают на множество положительных сигналов: статистически значимое снижение фосфорилированного тяжёлого цепи нейрофиламента (pNfH) в группе низкой дозы; тенденцию к замедлению снижения по шкале ALSFRS-R у пациентов со спорадическим БАС, выраженную тенденцию к улучшению грубой моторики. При этом препарат в целом хорошо переносился, большинство побочных эффектов были лёгкими или умеренными.

В апостериорном анализе, из которого исключили пациентов с самыми высокими исходными уровнями лёгкой цепи нейрофиламента (ассоциированными с более быстрым прогрессированием), наблюдалось статистически и клинически значимое замедление снижения по ALSFRS-R через 6 месяцев по сравнению с плацебо.

Однако у неврологов возникли сомнения относительно ANQUR, в частности их настораживает небольшой размер выборки, доза, а также то, что изменение биомаркеров не всегда трансформируется в клинически значимые улучшения для пациентов.

Действительно, БАС — показание с печальной историей разработки препаратов, которые демонстрировали положительные сигналы в ранних исследованиях, но не подтверждались в крупных регистрационных испытаниях. Станет ли QRL-201 исключением — покажет ближайшее будущее: QurAlis планирует начать регистрационное испытание QRL-201 в 2027 году.

Параллельно компания разрабатывает QRL-101 — селективный активатор калиевых каналов Kv7.2/7.3, который модифицирует гипервозбудимость мотонейронов.