FDA зарегистрировало препарат для лечения синдрома Барта после долгих проволочек

FDA предоставило ускоренное одобрение препарату, известному как эламипретид, который будет продаваться биотехнологической компанией Stealth BioTherapeutics под торговой маркой Forzinity.

Эламипретид — первый в своем классе стабилизатор митохондриальной функции. Это пептид, состоящий из четырех аминокислот, который легко проникает через клеточные мембраны и временно локализуется во внутренней митохондриальной мембране, где обратимо связывает фосфолипид кардиолипин, стабилизируя его в условиях окислительного стресса. Эламипретид восстанавливает биоэнергетические функции митохондрий, подавляет образование реактивных форм кислорода, усиливает процесс целевой доставки АТФ, не влияя при этом на нормально функционирующие митохондрии.

Американский регулятор признал эламипретид «вероятно достаточным» для пользы пациентам на основе данных испытаний средней стадии. Stealth BioTherapeutics должна подтвердить его эффективность в пострегистрационном плацебо-контролируемом исследовании.

Синдром Барта — наследственное заболевание, сопровождающееся дисфункцией митохондрий. Болезнь ослабляет скелетные и сердечные мышцы и протекает с кардиомиопатией, задержкой роста, нейтропенией, что повышает риск развития тяжелых бактериальных инфекций и сепсиса. Forzinity станет первым препаратом, одобренным FDA для лечения синдрома Барта.

В настоящее время Stealth BioTherapeutics сотрудничает с агентством, чтобы согласовать данные, необходимые для расширения использования препарата у детей, которые на данный момент не соответствуют критериям одобрения. Лишь примерно половина пациентов с синдромом Барта доживают до набора веса в 30 килограммов — порога, при котором разрешено использование эламипретида.