Государство создаёт систему лечения пациентов-орфанников по европейским стандартам

Глава Комитета по вопросам здоровья нации Михаил Радуцкий сообщил в Facebook, что принял участие в панельной дискуссии «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия: проблему преодолеваем вместе!» вместе с представителями пациентских организаций, общественных союзов и медицинских центров, специализирующихся на редких заболеваниях.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое и потенциально смертельное заболевание крови, характеризующееся разрушением эритроцитов и образованием тромбов, что значительно повышает риск тяжёлых осложнений, включая хроническую почечную недостаточность, лёгочную гипертензию, инфаркт миокарда и инсульт. В настоящее время пациенты получают лишь базовую помощь в виде переливания крови, а при тяжёлых осложнениях — пересадки костного мозга. Современные методы терапии пока недоступны в Украине из-за отсутствия регистрации соответствующих препаратов и низкой заинтересованности производителей в продвижении лекарств на местном рынке.

Радуцкий пояснил, что команда Президента работает над созданием системы поддержки пациентов с редкими заболеваниями по европейским стандартам. Основное внимание сосредоточено на трёх ключевых направлениях: раннее выявление заболеваний, закупка лекарств через механизм договоров управляемого доступа и формирование сети специализированных референтных центров.

Ещё в 2022 году был запущен обновлённый неонатальный скрининг, который теперь охватывает 21 наследственное заболевание вместо прежних 4, что позволяет своевременно начинать лечение новорождённых. Верховная Рада приняла закон о договорах управляемого доступа, который позволяет закупать лекарства напрямую у производителя по сниженным ценам. В рамках концепции развития помощи орфанным пациентам Минздрав планирует к 2026 году обновить протоколы лечения, создать сеть референтных центров и внедрить национальный классификатор редких заболеваний.

«Это важные шаги, которые уже обеспечивают лечение части пациентов. Однако система ещё не работает в полном объёме, поэтому Комитет регулярно проводит совместные совещания с Минздравом и общественными организациями для оперативного решения проблемных вопросов», — пояснил глава Комитета.

Также отмечается, что во время дискуссии производитель подтвердил подачу заявки на регистрацию препарата для лечения ПНГ. Государство планирует закупать лекарства через договоры управляемого доступа, обеспечивая пациентам бесплатное лечение. Пациентские организации отметили, что во время войны ни одна программа для орфанников не была приостановлена. Несмотря на большие расходы на оборону, средства на лечение редких заболеваний находят, а работа продолжается, чтобы в перспективе обеспечить лечение каждого пациента.