Biogen зарегистрировала в Великобритании препарат от атаксии Фридрейха

Разрешение было выдано в рамках национальной процедуры на основе данных клинического исследования с участием 103 пациентов. Исследование показало, что после 48 недель лечения препарат обеспечил неврологическое улучшение по сравнению с плацебо.

Skyclarys (омавелоксолон) — это пероральный низкомолекулярный препарат, который действует путем активации сигнального пути ядерного фактора эритроидного типа 2 (Nrf2). Этот белок, уровень которого снижен при атаксии Фридрейха, играет ключевую роль в поддержании клеточного ответа на окислительный стресс. Хотя Skyclarys не обеспечивает полного излечения заболевания, он значительно замедляет его прогрессирование. Biogen приобрела права на омавелоксолон в результате покупки компании Reata Pharmaceuticals.

На сегодняшний день Skyclarys применяется для лечения атаксии Фридрейха у взрослых и подростков в возрасте от 16 лет и старше в Европейском Союзе, Канаде и Соединенных Штатах. В Канаде препарат получил маркетинговое разрешение по ускоренной процедуре Health Canada. Регуляторные органы США и ЕС присвоили Skyclarys статус орфанного препарата.

Атаксия Фридрейха — это наследственное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования, которое проявляется в детском возрасте. Болезнь характеризуется поражением нервной системы, вызванным мутацией в гене FXN, кодирующем белок фратаксин.