FDA одобрило этот орфанный препарат для лечения серьезного заболевания сердца. Это решение должно помочь биотехнологической компании укрепить свои позиции на рынке.
Американский фармацевтический регулятор разрешил применять Amvuttra (вутрисиран) при наследственном транстиретиновом амилоидозе с кардиомиопатией (ATTR) — смертельно опасном заболевании, которое часто приводит к госпитализациям и развитию сердечной недостаточности.
Согласно данным испытаний, применение Amvuttra обеспечивало снижение риска повторных сердечно-сосудистых событий или смерти от любой причины на 28%.
Таким образом, Amvuttra может уменьшить количество госпитализаций или риск смерти в результате сердечных осложнений, а также срочных визитов к врачу по поводу сердечной недостаточности.
Ранее Alnylam Pharmaceuticals уже зарегистрировала этот препарат при ассоциированной с ATTR нейропатии. Одобрение Amvuttra при ATTR-кардиомиопатии имеет важное значение для будущего компании, которая считается пионером в производстве РНК-интерферирующих препаратов.
Несмотря на то, что Alnylam Pharmaceuticals вывела на рынок четыре других продукта, закрепив за собой статус одного из самых продуктивных разработчиков в биофармацевтической отрасли, она все еще не является прибыльной.
