Cour Pharmaceuticals получила орфанный статус для препарата, модифицирующего течение первичного билиарного холангита

По словам компании, CNP-104 инициирует толерантность к E2-компоненту патогенного пируватдегидрогеназного комплекса, что уменьшает воспаление в желчных протоках и приводит к улучшению здоровья печени.

В 2022 году FDA согласилось рассмотренное досье на этот препарат по ускоренной процедуре, что приблизило его к получению ускоренного одобрения и приоритетного пересмотра при условии соответствия определенным критериям.

«Получение орфанного статуса подчеркивает потенциал CNP-104 стать первым средством, модифицирующим течение первичного билиарного холангита», — заявила президент и генеральный директор Cour Pharmaceuticals Данниэль Аппельханс, отметив, что решение агентства принималось после презентации на The Liver Meeting 2024 позитивных данных, полученных в ходе клинического испытания 2 фазы.

По словам Аппельханс, в дополнение к демонстрации благоприятных Т-клеточных ответов среди участников, получавших лечение экспериментальным препаратом, CNP-104 замедлил прогрессирование заболевания, о чем свидетельствует статистически значимое снижение фиброза печени, определенное с помощью FibroScan на 120-й день испытаний.

ʼСейчас мы сотрудничаем с нашими клиническими консультантами и ключевыми лидерами общественного мнения, чтобы перевести CNP-104 на следующий этап клинической разработкиʼ, — сообщила руководитель компании.

Кроме этого актива, Cour Pharmaceuticals разрабатывает новейшие средства для лечения миастении гравис, диабета 1 типа и целиакии.