Novartis удачно закончила исследование III фазы по оценке препарата генотерапии СМА

Швейцарская компания сообщила о положительных результатах клинического исследования III фазы STEER, в котором для лечения лиц со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 типа применялись интратекальные инъекции онасемногена абепарвовека (OAV101).

Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование STEER оценивало эффективность и безопасность указанного препарата генной терапии в когорте более 100 пациентов в возрасте от 2 до 18 лет, которые умели сидеть, но никогда не ходили самостоятельно.

OAV101 достиг в испытании первичной конечной точки, улучшив двигательную функцию участников по сравнению с исходным уровнем, что отражалось на расширенной шкале оценки моторных функций больницы Хаммерсмит (Hammersmith Functional Motor Scale — HFMSE).

Профиль безопасности препарата генной терапии был охарактеризован как «благоприятный», частота побочных и серьезных нежелательных эффектов была схожа в группе активного лечения и в группе контроля.

Швейцарская компания готовится представить эти выводы регуляторным органам, включая FDA, в 2025 году.

OAV101 – версия всемирно известного препарата для лечения СМА Zolgensma, имеющая другой путь введения: не внутривенно, а интратекально, то есть через спинномозговую жидкость путем люмбальной пункции. Считается, что этот путь имеет определенные преимущества: обеспечивает более таргетное действие препарата, когда в этом случае его основной мишенью выступают моторные нейроны по всей длине спинного мозга. Кроме того, интратекальное введение потенциально позволяет назначать препарат в меньшей дозе, снижая тем самым риск возникновения иммунной реакции на вирусный вектор, отвечающий за доставку целевой копии гена.