Biohaven настаивает на эффективности своего кандидата от ультраредкого заболевания

Биотехнологическая компания связывает применение трорилузола со значительным замедлением прогрессирования спиноцеребеллярной атаксии – ультраредкого неврологического заболевания, характеризующегося развитием прогрессирующей дегенерации клеток мозжечка и иногда базальных ганглиев вплоть до их полной атрофии.

Эти данные позволяют Biohaven предпринять еще одну попытку получить регуляторное одобрение этого актива, который FDA отказалось рассматривать в прошлом году. В 2022 году трорилузол провалил испытание 3 фазы в условиях спиноцеребелярной атаксии. Впрочем, тогда Biohaven договорилась с FDA продолжать наблюдение за участниками неудачного исследования.

В новом анализе данные 63 пациентов, три года принимавших экспериментальный модулятор глутамата, сопоставлялись с данными контрольных пациентов. Участники исследования, получавшие трорилузол, показали значительно лучшие результаты, что отражалось на шкале f-SARA, оценивающей походку, речь и другие ключевые параметры пациентов с атаксией.

Как заявила Biohaven, последний анализ показал, что трорилузол обеспечил замедление прогрессирования спиноцеребелярной атаксии на 50-70% (в зависимости от бравшейся для сравнения выборки).

В связи с обновлением данных об эффективности этого актива Biohaven планирует получить на него одобрение FDA уже в четвертом квартале текущего года, поскольку трорилузол имеет право на приоритетную проверку агентством.

Параллельно регистрационное досье на трорилузол проверяется в Европейском Союзе.

Компания заявила, что подготовится к коммерциализации нового продукта в США в следующем году.