Biohaven наполягає на ефективності свого кандидату від ультрарідкісного захворювання

Біотехнологічна компанія пов’язує застосування трорилузолу зі значним уповільненням прогресування спіноцеребелярної атаксії – ультрарідкісного неврологічного захворювання, яке характеризуються розвитком прогресуючої дегенерації клітин мозочка і часом базальних гангліїв аж до їхньої повної атрофії.

Ці дані дають змогу Biohaven зробити ще один спробу отримати регуляторне схвалення цього активу, який FDA відмовився розглядати минулого року; у 2022-му трорилузол провалив випробування 3 фази в умовах спиноцеребелярної атаксії. Втім, тоді Biohaven домовилася із FDA продовжувати спостереження за учасниками невдалого дослідження.

В новому аналізі дані 63 пацієнтів, які три роки приймали експериментальний модулятор глутамату, зіставлялися з даними контрольних пацієнтів. Учасники дослідження, які отримували трорилузол, показали значно кращі результати, що відображалося на шкалі f-SARA, яка оцінює ходу, мовлення та інші ключові параметри пацієнтів з атаксією.

Як заявила Biohaven, останній аналіз показав, що трорилузол забезпечив уповільнення прогресування спіноцеребелярної атаксії на 50-70% (в залежності від вибірки, яка бралася для порівняння).

В зв’язку з оновленням даних про ефективність цього активу, Biohaven планує отримати на нього схвалення FDA уже в четвертому кварталі поточного року, оскільки трорилузол має право на пріоритетну перевірку агентством.

Паралельно реєстраційне досьє на трорилузол перевіряється в Європейському Союзі.

Компанія заявила, що підготується до комерціалізації нового продукту в США наступного року.