Производитель снял с продажи новый препарат от бокового амиотрофического склероза

Пациенты из США и Канады, которые по согласованию со своим врачом хотят продолжить терапию этим средством, могут быть переведены на программу бесплатного лечения, которую предлагает Amylyx Pharmaceuticals.

«Решение о выводе Relyvrio/Albrioza с рынка и предоставлении бесплатной терапии для тех, кто хочет продолжить лечение, было принято на основании результатов испытания PHOENIX, взаимодействия с регулирующими органами и обсуждения с сообществом БАС», – заявили содиректора Amylyx Pharmaceuticals Джошуа Коэн и Джасшуа Коэн .

В июне 2022 года Amylyx Pharmaceuticals получила от канадского регулятора условное одобрение на применение Albrioza (фенилбутират натрия\\таурурсодиол) у взрослых пациентов с БАС. Поскольку разрешение было условным, препарат должен был окончательно подтвердить свою эффективность и безопасность в регистрационном исследовании.

FDA предоставило условное разрешение на применение этого продукта несколько позже, при этом члены консультативного комитета агентства проголосовали в основном против этого (4 против 6). Но несколько десятков американских неврологов врачей направили регулятору письмо с просьбой одобрить препарат. Они считали, что даже если FDA одобрит неэффективный препарат, он не нанесет пациентам с неизлечимой смертельной болезнью вред. В конце концов, препарат одобрили и зарегистрировали под брендом Relyvrio. При этом производителю было поставлено условие: если Relyvrio не продемонстрирует терапевтическую эффективность в исследовании, которое длится 48 недель и должно завершиться в 2024 году, препарат должен быть отозван с рынка.

Amylyx Pharmaceuticals продолжает изучать этот препарат при синдроме Вольфрама и прогрессирующем надъядерном параличе. Компания также разрабатывает другой агент, AMX0114 – антисмысловой олигонуклеотид, который тоже должен применяться при БАС.