Европейский регулятор снова отказал Amylyx в регистрации препарата от бокового амиотрофического склероза

Amylyx Pharmaceuticals повторно получила отказ после формальной переоценки первоначальной негативной рекомендации CHMP, которая была дана препарату Albrioza в июне.

В то же время этот препарат, разработанный Amylyx Pharmaceuticals для замедления прогрессирования от бокового амиотрофического склероза (БАС) набирает обороты в США, где он активно продается под брендом Relyvrio. С момента лонча орфанному препарату уже удалось заработать 400 миллионов долларов США, а за первые шесть месяцев этого года чистый доход от этого продукта составил 170 миллионов долларов США.

По словам руководителей Amylyx Pharmaceuticals, несмотря на то, что стоимость курса лечения новым препаратом составляет около 158 000 долларов США в год, он пользуется высоким спросом и ее возмещают многие страховые компании.

Тем не менее, результаты исследования 2 фазы Centaur, которые убедили принять положительное решение FDA, не повлияли на мнение европейского регулятора, отметившего недостаточность данных в регистрационном досье.

Впрочем, это не стало большим сюрпризом для Amylyx Pharmaceuticals и ее инвесторов: в мае компания заявляла о том, что ей о известно скептическом отношении CHMP к Albrioza.

Сейчас Amylyx Pharmaceuticals проводит международное КИ 3 фазы Pheonix с 664 пациентами, результаты которого, как ожидается, будут опубликованы в середине 2024 года. Pheonix поможет собрать недостабщие данные об эффективности и профиле безопасности Albrioza.

Между тем, после отрицательной рекомендации CHMP, Европейская комиссия должна принять к концу 2023 года окончательное решение по заявке на Albrioza.