Новый препарат генной терапии может стать первым методом лечения редкой кардиомиопатии

4D Molecular Therapeutics, компания, занимающаяся препаратами генной терапии клинической стадии и использующая для таргетного лечения уникальные инструменты, заявила о стойком эффекте своего экспериментального лекарства.

В рамках клинического исследования фазы 1/2 в марте прошлого года была введена доза препарата 4D-310 от болезни Фабри первому пациенту. Затем однократную дозу 4D-310 получили еще два человека.

Болезнь Фабри – наследственное заболевание с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью, которое возникает в результате генетической мутации с потерей функции фермента альфа-галактозидазы (AGA).

На сегодня стало известно, что 4D-310 в целом безопасен и восстанавливает уровень альфа-галактозидазы таким образом, что все три участника не получали заместительную ферментную терапию на период от шести недель до шести месяцев. Более того, их уровни глоботриаозилсфингозина или Lyso-Gb3 — биомаркера болезни Фабри — либо оставались низкими, либо были значительно снижены.

«Посредством нашей платформы Theotherapy Vector Evolution мы применяем принципы направленной эволюции для создания целевых и эволюционированных векторов AAV для доставки генов в определенные типы тканей. 4D-310 – наш третий продукт-кандидат, который использует запатентованные векторы, полученные благодаря Theotherapy Vector Evolution», — прокомментировал исполнительный директор, соучредитель и президент доктор Дэвид Кирн 4D Molecular Therapeutics.

По его словам, 4D-310 отличается двойным механизмом действия: поддерживает уровень фермента AGA в крови, так и в пораженных тканях, в том числе – клетках сердечной мышцы. Такая особенность дает надежду на то, что препарат сможет лечить кардиомиопатию, связанную с болезнью Фабри : на сегодня с этим критическим проявлением заболевания не могут справиться другие методы.