Розробник перспективного препарату від бічного аміотрофічного склерозу зареєструє його спочатку у Канаді та Європі – але не у США

FDA, як правило, є першою – і головною – інстанцією для фармацевтичних компаній, які хочуть вивести нові ліки на ринок. Це особливо вірно, коли розробник розташований у США та проводить там основну частину своїх клінічних програм. Тим не менш, Amylyx Pharmaceuticals вирішила змінити цей стереотип, і обрала як пріоритети Канаду та Європу.

Як і багато неврологічних захворювань, бічний аміотрофічний склероз (БАС) все ще невловимий для фармрозробників. Спочатку перспективні кандидати виявлялися невдалими знову і знову, і в даний час для боротьби з цією хворобою використовуються всього два препарати, причому терапевтичні можливості обох дуже обмежені. Серед нових експериментальних ліків від БАС, що знаходяться на стадії розробки, найперспективнішим вважається AMX0035 – провідний проект компанії з Кембриджу Amylyx Pharmaceuticals.

Результати невеликого дослідження, проведеного торік у когорті пацієнтів з швидко прогресуючою формою БАС, показали, що учасники, які отримували AMX0035, досягли суттєвого покращення таких функцій, таких як мова, ходьба та писання порівняно з тими, хто отримував плацебо. Це дослідження продемонструвало, що AMX0035 уповільнює прогресування БАС і продовжує виживання.

Отримавши ці результати, Amylyx Pharmaceuticals дійшла висновку, що в цих даних є достатньо доказів для реєстрації препарату. У березні компанія заявила, що подасть маркетингову заявку до канадського регулюючого органу з лікарських засобів Health Canada протягом першої половини цього року. Днями компанія заявила, що до кінця 2021 року вона подасть препарат на реєстрацію до ЄС. Що стосується США, то терміни затвердження там можуть затягнутися, оскільки американський регулятор зажадав додаткових даних, і Amylyx Pharmaceuticals необхідно окремо провести ще одне плацебо-контрольоване дослідження. Керівництво компанії пообіцяло співпрацювати з FDA у цьому напрямку.

«Американці, які живуть з БАС, заслуговують на такий самий швидкий доступ до потенційно ефективних препаратів, який, швидше за все, незабаром отримають канадці та європейці. Ми попросили FDA затвердити AMX0035 якнайшвидше, але поки що наші заклики ігноруються» – прокоментував ситуацію президент пацієнтської організації, яка захищає інтереси людей, що живуть з БАС, Келеніт Балас.