Компанія отримала від FDA офіційне схвалення препарату Yuviwel (навепегритид), розробленого для лікування найпоширенішої генетичної форми карликовості у дітей віком від двох років, у яких ще не закриті зони росту кісток.
Головна перевага Yuviwel – пролонгована дія: він став першим у світі засобом від ахондроплазії з режимом введення лише один раз на тиждень.
Навепегритид складається з 38 амінокислот C-термінального фрагменту людського CNP-53, конʼюгованих з поліетиленгліколем (PEG). Активний CNP-38 вивільняється з PEG-носія шляхом гідролітичного розщеплення лінкера за фізіологічних умов — при температурі та pH тіла. Далі вивільнений активний CNP стимулює рецептор натрійуретичних пептидів типу B (NPR-B), протидіючи конститутивно активному FGFR3, який спричиняє захворювання. CNP антагонізує MAPK-шлях нижче за течією від FGFR3, знімаючи гальмування диференціації хондроцитів. Результатом стає відновлення нормального ендохондрального окостеніння і прискорення лінійного росту.
Тривалу дію навепегритиду забезпечує технологія TransCon®, яка належить Ascendis Pharma. Вона звязує CNP з інертним PEG-носієм, що подовжує його напіввиведення шляхом захисту від протеолітичної деградації та механізмів кліренсу.
Клінічні дослідження підтвердили, що діти, які отримували навепегритид щотижня, демонстрували значно вищу швидкість росту порівняно з групою плацебо, при цьому препарат підтвердив належний профіль безпеки.
Очікується, що Yuviwel зʼявиться в аптеках США вже на початку другого кварталу 2026 року.