THX Pharma та Biocodex інвестують у лікування генетичних хвороб

THX Pharma, відома також як Theranexus, та Biocodex уклали стратегічну ліцензійну угоду, яка може стати рятівним колом для тисяч пацієнтів із орфанними захворюваннями.

У центрі уваги — два перспективні препарати, Batten-1 та TX01, які французька біофармацевтична компанія розробила для боротьби з хворобами Баттена, Гоше та Німана-Піка типу С відповідно.

Найбільші сподівання покладаються на препарат Batten-1 як потенційно перший у світі варіант терапії ювенільної хвороби Баттена (CLN3) — надрідкісного нейродегенеративного розладу, який призводить до втрати зору, когнітивних порушень і передчасної смерті. Biocodex отримала ексклюзивну світову ліцензію на розробку та комерціалізацію цього засобу. Проект уже вийшов на фінішну пряму: початок вирішальної третьої фази клінічних випробувань заплановано на цей рік, а вихід препарату на міжнародний ринок очікується до 2030 року.

Паралельно компанії працюватимуть над просування TX01 – це нова адаптована пероральна форма речовини вже схваленої для лікування хвороб Німана-Піка типу С та Гоше 1-го типу (якої конкретно — THX Pharma не розголошує). Оновлена формула препарату має зробити прийом ліків зручнішим для пацієнтів, покращуючи їхню якість життя. Biocodex ліцензувала цей продукт для ринків США та Канади.

За умовами договору, загальна сума виплат на користь THX Pharma може сягнути понад 206 мільйонів євро, включаючи авансовий платіж у 12 мільйонів євро та значні бонуси за досягнення клінічних і комерційних успіхів.

Розподіл ролей у цьому альянсі класичний: THX Pharma бере на себе керівництво клінічними дослідженнями, спираючись на фінансову та наукову підтримку партнера, Biocodex, у свою чергу, відповідатиме за реєстрацію новітніх ліків та їх виведення на ринок. Окрім прямих виплат, THX Pharma отримуватиме солідні роялті від продажів.