UniQure призупиняє випробування високих доз препарату від хвороби Фабрі

У дослідженні фази 1/2 два пацієнти, які отримували AMT-191 – експериментальний препарат генотерапії на основі аденовірусного вектора 5 (AAV5) — у середній дозі, мале безсимптомне підвищення рівня печінкових ферментів. Обидва пацієнти відреагували на лікування кортикостероїдами.

Згідно з протоколом, uniQure призупинила подальше введення в групах середньої та високої доз AMT-191 до завершення оцінки безпеки.

В групах двох найнижчих доз AMT-191 не було зареєстровано жодної з серйозних побічних подій.

Проте раніше повідомлялося про п’ять таких подій серед двох пацієнтів, які отримували третю, найвищу дозу AMT-191 . Дві з них — біль у грудях та підвищення рівня тропоніну — визнали пов’язаними з AMT-191, а одну потенційно пов’язали з вектором.

Загалом у зазначеному випробуванні взяли участь 11 пацієнтів, які всі відреагували на лікування підвищенням рівня альфа-галактозидази А, і шестеро з 11 змогли припинити ферментозамісну терапію.

Альфа галактозидаза А — фермент, необхідний для розщеплення певного типу ліпідів, які інакше накопичуються в тканинах і кровоносних судинах. При хворобі Фабрі накопичення цих ліпідів токсичне і може викликати широкий спектр симптомів — від оніміння та болю до проблем із шлунково-кишковим трактом і втрати слуху.

Як повідомила uniQure, інвестори загалом задоволені результатами цього дослідження.