- Категорія
- Новини
Vaderis Therapeutics дає надію пацієнтам із спадковою геморагічною телеангіектазією
- Дата публікації
Vaderis Therapeutics – перша компанія, що запропонувала варіант патогенетичного лікування спадкової геморагічної телеангіектазії (СГТ), орфанного захворювання, яке супроводжується неконтрольованими кровотечами та вважається другим за поширеністю спадковим розладом згортання крові.
Майже всі люди, що живуть з цим розладом, страждають від непередбачуваних, частих і виснажливих носових кровотеч, які вважаються найінформативнішим показником загальної активності захворювання.
Для допомоги таким пацієнтам компанія розробила пероральний алостеричний інгібітор протеїнкінази В \ AKT енґасертиб (VAD044).
Днями швейцарська компанія оприлюднила результати випробування цього кандидату. У 12-тижневому дослідженні за участю 75 пацієнтів з СГТ порівнювалися дві дози енґасертибу (30 мг або 40 мг, частота прийому один раз на добу) та плацебо.
Наприкінці дослідження інгібітор AKT зменшив частоту носових кровотеч приблизно на 27% проти 18% у групі плацебо. Ефект був дозозалежним: при застосуванні 30 мг енґасертибу тривалість кровотеч скоротилася приблизно на 30%, при 40 мг – на 41%. Загалом наприкінці 12 тижня 61% пацієнтів у групі 40 мг і 37 % у групі 30 мг повідомили, що почуваються «набагато краще», тоді як у групі плацебо таких учасників було лише 27 %.
Експериментальний препарат загалом добре переносився, найпоширенішим побічним ефектом був легкий або помірний висип.
«Це випробування— крок до покращення життя для цих пацієнтів: препарат і безпечний, і ефективний у зменшенні кровотеч при СГТ», — зазначили дослідники.
Наразі швейцарська біотехнологічна компанія готується до опорного випробування енґасертибу і обговорює його дизайн з регуляторними органами.