Regeneron Pharmaceuticals інтенсивно інвестує в генне редагування: днями компанія анонсувала партнерство з Tessera Therapeutics, яке стосується розробки експериментального препарату генотерапії рідкісного захворювання.
У центрі угоди — препарат TSRA-196, який Tessera Therapeutics розробляє проти дефіциту альфа-1-антитрипсину (AATD), орфанного захворювання, зазвичай спричиненого мутацією в гені SERPINA1, що характеризується накопиченням мутантних білків AAT, які можуть пошкоджувати як печінку, так і легені — аж до розвитку цирозу чи ХОЗЛ. Варіанти лікування цієї хвороби наразі обмежені, переважно впливають лише на легеневу форму захворювання й не є ані етіопропними, ані патогенетичними.
Препарат генотерапії in vivo TSRA-196 прицільно редагує генетичну мутацію, що спричиняє дефіцит альфа-1-антитрипсину, чим відновлює синтез дефіцитного білка AAT. Стверджується, що для досягнення терапевтичного ефекту достатньо одної ін’єкції TSRA-196.
«Дефіцит альфа-1-антитрипсину — тяжке захворювання з обмеженими терапевтичними варіантами. Разом із Tessera ми маємо шанс відкрити нові горизонти генетичної медицини та переосмислити можливості для пацієнтів з AATD», — прокоментував угоду головний науковий директор Regeneron Pharmaceuticals Джордж Янкопулос.
За права на цей кандидат Regeneron виплатить оригінатору $150 млн авансом (готівкою та інвестиціями в акціонерний капітал). Tessera Therapeutics також має шанс отримати додаткові $125 млн за умови досягнення TSRA-196 клінічних успіхів.
Наразі TSRA-196 перебуває на ранній стадії розвитку. На початку цього року Tessera Therapeutics представила доклінічні дані й планує до кінця 2025-го подати до FDA заявку на проведення досліджень за участю людей.
Tessera Therapeutics – креатура Flagship Pioneering – стала відома кілька років тому як автор «спелчекера генів», нуклеїнових кислот, що дозволяють виправляти окремі нуклеотиди, видаляти або вставляти короткі послідовності ДНК, а також «перезаписувати» екзони або цілі гени. Tessera Therapeutics очолює колишній топ-менеджер AbbVie Майкл Северіно.