З цією метою французька фармацевтична компанія збирається придбати унікальний актив у британського стартапу Kaerus Bioscience, який фінансується фондом Medicxi.
Як повідомили компанії, Servier заплатить за експериментальний препарат для лікування синдрому ламкої X, відомий як KER-0193, до $450 мільйонів.
KER-0193 – низькомолекулярна сполука, розроблена для перорального застосування — нещодавно успішно пройшла випробування ранньої стадії. Клінічне дослідження I фази підтвердило безпеку, переносимість та сприятливу фармакокінетику KER-0193, який усуває гіперзбудливість синапсів головного мозку. Також зазначається, що терапевтичний потенціал кандидата Kaerus Bioscience підтверджується його широким профілем ефективності, продемонстрованим в доклінічних моделях синдрому ламкої Х-хромосоми.
«Ми досягли підтвердження механізму дії вже в першій фазі випробувань, що викликало значний інтерес з боку компаній. Ми проводили переговори ще до успіху першого кліндослідження з наміром передати цей актив партнеру, який дійсно має глобальну присутність і зацікавлений у лікуванні рідкісних захворювань ЦНС», — розповів очільник Kaerus Bioscience в інтерв’ю Endpoints News.
З його слів, після завершення угоди з Servier Kaerus Bioscience фактично припинить свою діяльність.
Наразі немає лікарських засобів, схвалених FDA при синдромі ламкої Х-хромосоми – захворюванні, спричиненому мутацією в гені FMR1. Зазначена мутація призводить до порушення синтезу білка FMRP, який відіграє ключову роль у розвитку нервової системи, зокрема в регуляції синаптичної пластичності. Сьогодні вважається, що синдром ламкої Х-хромосоми — найпоширеніша спадкова форма інтелектуальної недостатності та одна з основних генетичних причин аутизму.
Деякі компанії, зокрема Ovid Therapeutics, Novartis і Lysogene, вже пробували працювати в сфері лікування цього захворювання. Інші все ще не лишають спроб розробити дієвий засіб від синдрому ламкої Х-хромосоми. Зокрема, власного кандидата розвиває Harmony Biosciences, яка незабаром планує опублікувати основні дані з відповідного реєстраційного випробування.