Категорія: Новини

Препарат генотерапії гемофілії В продовжує працювати навіть через 5 років після введення

Дата публікації: 01 серпня 12:30

Фахівці з Каліфорнійського університету в Сан-Дiєго перевірили тривалість ефекту етранакогену дезапарвовеку (Hemgenix) – першого схваленого FDA препарату генної терапії гемофілії В.

Дослідження фази 2b з однією рукою, яке підтримала компанія CSL Behring, оцінювало одноразову в\в дозу етранакогену дезапарвовеку у вибірці з трьох дорослих пацієнтів із важкою або помiрно важкою гемофiлiєю B (FIX ≤ 2%).

Лікування етранакогеном дезапарвовеком пiдтримувало активнiсть фактора IX (FIX) на рiвнi 45,7 МО/дл через 5 років у пацiєнтiв iз гемофiлiєю B без пізніх побiчних ефектів.

Середня активність FIX зросла до 40,8 МО/дл (діапазон 31,3–50,2) на перший рік, а на п’ятий рік підтримувалася на рівні 45,7 МО/дл (діапазон 39,0–51,2), причому двоє учасників досягли рівнів у діапазоні, характерному для осіб без гемофілії (≥ 40 МО/дл).

Середня річна частота кровотеч знизилася до 0,14 за весь період спостереження протягом 5 років, причому двоє учасників не відзначалося кровотеч протягом усього дослідження.

Усі учасники припинили після лікування етранакогеном дезапарвовеком профілактику FIX і не потребували її надалі. Лише один учасник потребував епізодичної замісної терапії FIX для планових операцій.

У жодного учасника протягом 5-річного період не відзначалося жодних клінічно значущих підвищень рівня печінкових ферментів, потреби в стероїдах, розвитку інгібіторів FIX чи тромботичних ускладнень.

Втім, за словами авторів, хоча дослідження продемонструвало стійку ефективність і безпеку препарату, невелика вибірка з лише трьох учасників обмежує узагальнення результатів.