Alexion посилить позиції в галузі генної терапії через угоду з JCR Pharmaceuticals

Домовленість з виробником AAV-капсидів дозволить дочірній компанії AstraZeneca створювати вдосконалені препарати генотерапії.

Підрозділ AstraZeneca Alexion Pharmaceuticals уклав із японською компанією JCR Pharmaceuticals ліцензійну угоду вартістю $825 мільйонів щодо використання AAV-капсидів.

AAV-капсид (адено-асоційований вірусний капсид) — це білкова оболонка адено-асоційованого вірусу (AAV), яка слугує вектором препаратів генотерапії, своєрідним «контейнером» для доставки заданого генетичного матеріалу в клітини. Вектори на основі аденоасоційованих вірусів (AAV), які використовуються біотехнологічними компаніями для розробки таргетних препаратів, мають певні недоліки, тому їх намагаються вдосконалити.

Капсиди, що є основою зазначеної угоди, створюються з допомогою запатентованої платформи JCR Pharmaceuticals JUST-AAV, яка допомагає діяти їм біль таргетно, наприклад, доставляти перепрати виключно в гепатоцити чи міоцити.

За умовами угоди, Alexion Pharmaceuticals зможе використовувати капсиди авторства JCR Pharmaceuticals в максимум п’яти своїх препаратах генотерапії.

Натомість JCR Pharmaceuticals отримає від «дочки» AstraZeneca початкову виплату (сума не розголошується), а також потенційні $225 мільйонів поетапних платежів і до $600 мільйонів у вигляді відсотків за продажі, якщо всі п’ять препаратів вийдуть на ринок.

Японська компанія співпрацює з Alexion Pharmaceuticals уже кілька років, починаючи з березня 2023-го, коли вони почали спільну розробку ліків проти нейродегенеративних захворювань, що проникають через гематоенцефалічний бар’єр. Наприкінці того ж року компанії також домовилися про співпрацю в галузі олігонуклеотидних препаратів.