Sobi схвалила Gamifant для лікування важких ревмопатологій

Gamifant (емапалумаб) — моноклональне антитіло, яке інгібує гамма-інтерферон (IFNγ), викликаючи тим самим імуносупресію — початково розроблялося європейською компанією Sobi Orphan Biovitrum (Sobi) для лікування синдрому активації макрофагів.

Днями FDA схвалило емапалумаб для лікування дорослих і дітей із гемофагоцитарним лімфогістіоцитозом (HLH)/синдромом активації макрофагів (MAS), асоційованим із хворобою Стілла, включаючи ювенільний ідіопатичний артрит. Препарат можна призначати внутрішньовенно у випадках недостатньої відповіді або непереносимості глюкокортикоїдів, або при рецидивуючих загостреннях синдрому активації макрофагів.

Схвалення FDA ґрунтувалося на об’єднаних даних із двох ключових досліджень III фази, EMERALD і NI-0501-06. Повна відповідь на восьмому тижні лікування Gamifant відзначалася у 54% пацієнтів, тоді як 82% з них досягли за той же період клінічної ремісії MAS. Профілі безпеки та переносимості препарату відповідали результатам попередніх клінічних випробувань.

Gamifant доступний у трьох дозуваннях: флакони 10 мг/2 мл, 50 мг/10 мл і 100 мг/20 мл.

Гемофагоцитарний лімфогістіоцитоз (HLH) – рідкісне потенційно смертельне ускладнення, що характеризується надмірною гіперактивацією імунітету та надмірним розмноженням лімфоцитів і гістіоцитів. HLH/MAS – серйозне ускладнення, що розвивається при таких аутоімунних захворюваннях, як системний ювенільний ідіопатичний артрит і хвороба Стілла (генералізована форма ювенільного ідіопатичного артриту, що перебігає з гарячкою, специфічним висипом, лімфаденопатією тощо) з початком у дорослому віці. Цей рідкісний розлад характеризується гіперзапаленням, спричиненим IFNγ, що призводить до виникнення таких симптомів, як стійка лихоманка, підвищені рівні феритину, коагулопатії, цитопенії та гепатоспленомегалія.

У США Gamifant також дозволений для застосування пацієнтів із рефрактерним, персистуючим або прогресуючим первинним синдромом гіперактивації макрофагів.