Sangamo Therapeutics пришвидшить виведення на ринок препарату від хвороби Фабрі

Sangamo Therapeutics визначила швидкий шлях до виходу на ринок для свого кандидата, створеного для лікування хвороби Фабрі: рішення FDA допоможе їй зекономити цілих три роки, звільнивши від необхідності проводити додаткові реєстраційні дослідження з оцінки засобу генотерапії, що може стати кращою альтернативою ферментозамісній терапії.

Клінічний розвиток ST-920 загальмувався майже 12 місяців тому, коли компанія вирішила відкласти інвестиції в дослідження 3 фази та пошукати для цього зовнішнє фінансування. Втім, партнер їй не знадобився, оскільки FDA погодилося розглянути для реєстрації ранньостадійні дані. Рішення агентства очікується у другій половині 2025 року.

Як повідомила Sangamo Therapeutics, підґрунтям для прискореного затвердження ST-920 слугуватимуть результати поточного дослідження фази ½, в якому експериментальний препарат отримали 33 пацієнти з хворобою Фабрі. Згідно з даними розробника, лікування ST-920 покращило у пацієнтів з хворобою Фабрі ниркову функцію, що відображалося через показники рШКФ.

ST-920 – препарат генотерапії на основі аденоасоційованого вірусу, який доставляє в організм пацієнтів з хворобою Фабрі функціональну копію дефектного гена, що надає їм можливість самостійно виробляти дефіцитний лізосомальний фермент, який розщеплює альфа-галактозидазу А.