Консультанти FDA підтримали реєстрацію фармакологічного шаперону

Експерти агентства підтримали схвалення експериментального препарату компанії для лікування пацієнтів із певним типом синдрому Німана-Піка (NPC).

Йдеться про аримокломол – пероральний засіб, який відносять до класу так званих фармакологічних шаперонів (білків теплового шоку). Ці невеликі молекули можуть звʼязуватися з цільовим ферментом і не допустити його руйнування, забезпечуючи проникнення білка в ендоплазматичний ретикулум та лізосоми. У лізосомах фармакологічні шаперони відʼєднуються від білка і фермент починає виконувати свою роботу. Початковий розробник сполуки – каліфорнійська група CytRx Corporation.

FDA відхилило заявку на аримокломол ще в 2021 році через занепокоєння в інтерпретації даних кліндосліджень, передавши повний лист-відповідь тодішньому власнику цього препарату компанії Orphazyme. У той час агентство вимагало додаткових доказів щодо інформативності шкали, яка використовувалася для оцінки прогресування тяжкості захворювання в базовому дослідженні, а також більше даних про ефективність аримокломолу, окрім тих, які були отримані в єдиному дослідженні II/III фази.

Згодом Orphazyme продала всі права на цей актив компанії KemPharm, яка незабаром після цього змінила бренд на Zevra Therapeutics. Наприкінці минулого року ця компанія повторно подала у FDA реєстраційну заявку, вирішивши проблеми, порушені в листі відповіді, адресованому три роки тому Orphazyme.

На цей раз консультативний комітет FDA проголосував за реєстрацію аримокломолу 11 проти 5 голосів. Агентство має прийняти рішення про схвалення препарату до 21 вересня.

За даними Zevra Therapeutics, на цей час у США та Європі налічується приблизно 1800 людей із синдромом Німана-Піка відповідного типу, яким підійде лікування цим орфанним препаратом.

Синдром Німана-Піка типу С (NPC) — рідкісне нейродегенеративне захворювання, яке проявляється серйозними когнітивними та фізичними дисфункціями, що впливають на мовлення, моторику та ковтання. Хвороба пов’язана з мутаціями в генах NPC1 або NPC2, які впливають на кліренс і транспорт холестерину та інших ліпідів усередині клітини, що призводить до токсичного накопичення цих сполук у різних органах, у тому числі головному мозку.